FDA批准辉瑞公司治疗致命的罕见心脏病【新闻&资讯】
FDA批准辉瑞公司治疗致命的罕见心脏病
对辉瑞公司进行的一项为期9年的药品收购已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，获得了Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）的批准，这是一种先进的治疗药物。一种可导致心力衰竭的罕见心脏病。
周一，美国食品药品管理局向辉瑞公司提供了这两种药物的绿灯，这两种药物是一流的转甲状腺素蛋白稳定剂tafamidis的口服制剂，用于治疗野生型心肌病（意味着它可以随着年龄的增长而发生）或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）在成人中降低心血管死亡率和心血管相关的住院治疗中国机械。这些药物在去年年底辉瑞公司提交的新药申请后迅速获得批准。该批准标志着FDA批准用于治疗ATTR-CM的前两种药物。这些药物已经成为潜在的大片，分析师预测销售峰值将达到20亿美元。标价为ATTR-CM处理，根据分析上寻求阿尔法，已定为225,000美元。Tafamidis已被欧洲批准用于转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。它以Vyndaqel品牌在那里销售。
辉瑞公司罕见疾病组织的全球总裁保罗·莱维斯克（Paul Levesque）称该批准是该疾病患者的改变者。在FDA批准之前，Levesque表示这些患者没有经过批准的药物来治疗他们的疾病。
“辉瑞的目的是提供改变患者生活的突破性药物。Vyndaqel和Vyndamax的批准为ATTR-CM患者带来了这一承诺，“Levesque在一份声明中表示。
根据第三阶段ATTR-ACT试验的强有力数据批准这些药物，该试验显示用药物治疗可使患者死亡风险降低30％。此外，辉瑞公司表示，与安慰剂相比，使用tafamidis还可使该患者人群的心血管相关住院率降低32％。运甲状腺素蛋白淀粉样蛋白病是一种罕见的危及生命的疾病，其特征在于心脏中称为淀粉样蛋白的错误折叠蛋白的异常沉积物的累积，并且由限制性心肌病和进行性心力衰竭定义。以前，没有批准用于治疗ATTR-CM的药物; 唯一可用的选择包括症状管理，在极少数情况下，包括心脏移植。据估计，美国约有10万人使用ATTR-CM，但辉瑞表示，绝大多数人尚未被确诊。ATTR-CM通常仅在症状变得严重后才被诊断出来。辉瑞公司称，经过诊断，这些患者的预期寿命中位数为2至3。5年，具体取决于疾病的亚型。
作为FoldRx 交易的一部分，辉瑞于2010年收购了tafamidis。在此次收购之后，辉瑞未能成功批准Tafamidis作为神经退行性疾病的治疗方法。
辉瑞首席罕见疾病发展官员Brenda Cooperstone表示，该公司很自豪能够将这些药物带给患者，并补充说，该批准证明了该公司“对我们的创新性心血管结局试验的重大研发投资”。
在辉瑞公司去年推出该试验的最终结果后，FDA 批准了药物突破疗法指定，以及Tafamidis对转甲状腺素蛋白心肌病的快速通道指定。
虽然ATTR-CM市场上没有其他已批准的药物，但市场上和开发中都存在类似疾病的药物。去年秋天，FDA批准竞争对手Alnylam的Onpattro（patisiran）用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。